近年来，细胞技术成为全球科技与产业竞争的重要“新赛道”，被誉为新质生产力代表，未来经济的新引擎，受到越来越多政府和市场主体的关注。中国科技投资就我国细胞产业发展相关问题专访了中国开发区协会干细胞和生物医药产业发展专委会主任委员康春昕，以飨读者。

中国科技投资：我国细胞产业发展现状与趋势？

康春昕：

（一）我国细胞科技水平位于国际前列

目前，我国细胞科技研发水平总体上处于全球第二，但原创成果与美国差距依然明显。

从基础研究看，我国在造血干细胞、胚胎干细胞、间充质干细胞和诱导多能干细胞（iPS）等多个领域都取得了突出成果，但基础研究仍然是欧美日西方发达国家领先，2000—2019年我国在干细胞领域共发表文献56913篇，排名全球第二。

从临床研究看，截至2023年8月，全球登记干细胞临床研究项目共9915项，其中美国4606项，我国985项，长期位居全球第二。

（二）我国细胞产业发展潜力巨大

我国细胞产业市场需求巨大。细胞医疗是继药物治疗、手术治疗之后的又一场医疗革命，代表着未来医疗发展的方向。随着我国老龄化社会现象逐渐凸显，加之人口基数较大，罹患各种疾病的人数不断增多，尤其是以慢性病和肿瘤等疾病为主的人数不断增加。《全国第六次卫生服务统计调查专题报告》显示，2018年，我国55岁至64岁人群慢性病患病率达48.4%，65岁及以上老年人发病率达62.3%。2020年，全球新发癌症病例1929万例，我国占全球23.7%；全球癌症死亡病例996万例，我国占全球30%。细胞产业在治疗这些疾病方面将会发挥重要作用。

我国细胞产业的重要领域和关键环节取得了较大进展。临床试验方面，截至2023年3月，我国共有42家企业的62款干细胞药物临床试验申请（IND）获得受理，30家企业的47款获得临床默示许可，诱导多能干细胞（iPS）药物临床试验申请（IND）也逐渐增多。产品获批方面，截至2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品，我国2款获批细胞治疗产品均为免疫细胞产品，整体水平处于第二梯队。产业链条方面，我国细胞产业目前主要集中在上游采集和存储阶段，国家层面已布局了7家脐带血造血干细胞库、2家干细胞资源库，大部分省市级也建立了成体干细胞库，还有众多市场化存储企业。

（三）生物经济先导区将带动细胞产业快速发展

国家《“十四五”生物经济发展规划》明确在京津冀、长三角、粤港澳大湾区、成渝双城经济圈等城市建设生物经济先导区，有望促进细胞产业制度框架和政策体系创新，有望推动细胞产业发展模式和路径探索，有望推动一批细胞科技与产业创新平台集中建设，引导和带动细胞产业快速健康发展。

目前，规划建设的先导区细胞产业发展具备一定的基础。截至2022年3月，全国共有137家干细胞临床研究机构备案和112项项目备案，其中京津冀、长三角、大湾区三个区域的备案机构占全国53.28%，备案项目占全国58.93%。

中国科技投资：我国细胞产业发展面临的哪些突出问题及瓶颈制约？

康春昕：

（一）细胞产业化路径存在堵点

目前，细胞产业发展较快的美国和日本都具有比较清晰的产业发展路径。其中，美国形成了按药品管理的路径，但按《乔丹法案》给予病人选择应用细胞技术治疗的权力；日本形成了既允许细胞技术应用也可以申报注册药物的“双轨制”。

相比之下，我国细胞产业化路径形式单一，突出表现在细胞研究和技术不允许进入临床应用，产业路径和发展模式只有申报药物注册一条路可走，限制了细胞技术治疗的临床应用，大大增加了药物申报注册成本和投资风险，不利于成药，成为我国细胞产业化路径的最大堵点。

（二）细胞产业化监管存在不协调的难点

目前，细胞项目临床研究阶段主管部门是卫健委，临床试验阶段主管部门是药监局，临床研究和临床试验阶段各自产生了大量有用的数据，由于监管的不协调，临床研究阶段产生的大量数据，因为与药物申报的数据平台、标准不同，在申报药物临床试验时不被认可，临床试验数据也无法反馈给研究阶段，导致技术成果向药品注册转化过程中，须从零开始，这不仅极大浪费了科研经费和科技成果转化的机会，而且降低了细胞药物注册上市效率，同时，缺乏临床试验数据的反馈，技术研发和临床研究得不到迭代和修正所需的数据支撑，大大减缓了产业化进程。

（三）细胞产业链中下游存在突出痛点

临床研究经费筹措渠道较少，国家支持资金不足，开展实质性临床研究的机构较少，机构开展的研究项目也较少，技术转化和药物申报注册进展较慢。截至2022年3月，70家备案机构完成项目备案，但其他67家备案机构尚无项目备案。截至2022年9月，我国已有36个干细胞新药项目获得国家临床默示许可（IND），但目前尚未有1例干细胞药品获批。

中国科技投资：如何促进我国细胞产业高质量发展？

康春昕：

（一）大力推进生物经济先导区建设

加快落实《“十四五”生物经济发展规划》提出的生物经济先导区建设，建议优先在先导区基础条件比较完善的城市发力，先行先试科技创新、准入与监管、金融创新等关键举措，寻求破解细胞产业发展难点和堵点的有效方案，探索适合我国国情的产业化发展路径。

成立生物经济先导区管委会。管委会负责先导区规划建设重要工作和重大事项的指导、统筹协调，做好先导区建设协调和日常管理工作。

在先导区设立细胞治疗技术专家审定委员会。该委员会由相关专业的专家组成，主要负责审定临床应用技术的选择、标准体系、伦理规范，确定受试的病种与患者，开展医疗仲裁。

推动细胞技术临床应用政策在先导区先行先试。建议尽快在先导区有条件的医疗机构设立研究型医院、研究型病房或转化医学研究中心等，赋予其更加灵活的先行先试政策，并把研究型医院、研究型病房或转化医学研究中心等作为细胞基础科研、细胞技术临床研究和应用与临床试验、药物注册上市的桥梁与纽带，针对特定病种或患者探索并允许在研究型医院、研究型病房或转化医学研究中心等开展细胞技术临床研究和应用，系统收集和记录进程数据，如条件成熟即可进入药物申报程序，推动细胞治疗技术研究、应用和药品申报联动。

（二）着力建设细胞产业数据协同平台和创新联合体

目前，细胞产业链各环节数据和平台离散式存在，基本没有应用价值，建议：建立统一的大数据服务平台，实现技术研发、临床研究、临床试验等数据在同一数据平台上传输、共享并互认，解决产业链条上数据标准不同导致的无法协同、相互分割带来产业化缓慢的问题。

大体量的产业大数据是基于我国国情的细胞产业的宝贵财富，是国家和企业巨大资金投入的成果，应发挥产业大数据协同效应推动细胞产业进步。因为大数据协同技术能够打破信息孤岛困境，盘活数据潜在价值，推动各环节、部门之间形成统一高效、互联互通的数据和资源共享布局，所以大数据及协同平台可以为基础研究、临床研究和临床试验提供强大支撑，为产业快速迭代和升级，为技术创新和产品研发与生产赋予新动能，推动细胞领域产学研用协同创新和科研成果转化落地。 

鼓励有条件的研究型医院、科研机构、企业组成协同创新联合体，搭建多级资源联动的产学研交流平台，聚焦细胞产业关键核心技术突破，提高临床资源利用效能，通过大数据及协同平台和创新联合体的相互促进和融合，实现产、学、研、用、金有机统一，相互协同，加快细胞产业化快速健康发展。

（三）加快建立健全细胞产业发展资金保障

充分发挥政府专项资金对细胞产业的支持引导作用，设立面向临床研究的政府专项资金，吸引撬动社会各类资本积极参与细胞产业发展。设立面向临床试验阶段项目的专项资金，以中央预算内投资补助方式鼓励和支持药品尽快注册上市，设立细胞产业融资项目信息库，发挥先导区基金、科技创新基金、产业基金的作用，鼓励金融机构、投融资机构、保险机构等提高对细胞产业的资金支持，推进资金多元化供给。

（四）及时总结推广成功经验

鼓励先导区大胆开拓、勇于创新，遇到新的障碍和问题及时向有关部门请示汇报，提出先行先试方案供决策参考。支持中国开发区协会干细胞和生物医药产业发展专业委员会及时提炼、总结和宣传各地成功经验，推进我国细胞产业快速健康发展，努力形成具有国际竞争力的细胞产业集群，为健康中国乃至人类命运共同建设提供有力支撑。